Ghép phân điều trị tự kỷ: Thử nghiệm lâm sàng đạt kết quả ấn tượng

Ghép phân điều trị tự kỷ: Thử nghiệm lâm sàng đạt kết quả ấn tượng

Nghiên cứu mới làm sáng tỏ mối liên hệ giữa sức khỏe đường ruột và tự kỷ

Các nhà khoa học tiếp tục khám phá những mối liên hệ đáng kinh ngạc giữa hệ vi sinh vật đường ruột và sức khỏe con người, từ trầm cảm, rối loạn căng thẳng sau sang chấn (PTSD) đến các bệnh tự miễn. Một ví dụ điển hình khác là mối liên hệ ngày càng rõ ràng giữa sức khỏe đường ruột và rối loạn phổ tự kỷ. Nghiên cứu mới đầy hứa hện, hiện đang chuyển sang thử nghiệm giai đoạn 3 trên người, đã phát hiện ra rằng việc tăng cường đa dạng vi sinh thông qua ghép phân có thể làm giảm đáng kể các triệu chứng tự kỷ trong dài hạn.

Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Hoa Kỳ (CDC), 1 trên 59 trẻ em được chẩn đoán mắc tự kỷ, và đáng buồn là nhiều trong số đó phải đối mặt với các vấn đề tiêu hóa mãn tính. Các nhà khoa học tại Đại học Bang Arizona (ASU), những người thực hiện nghiên cứu hiện tại, cho biết khoảng 30 đến 50% người mắc tự kỷ gặp phải các vấn đề nghiêm trọng về ruột như táo bón, tiêu chảy và đau dạ dày.

"Nhiều trẻ em mắc tự kỷ có vấn đề về tiêu hóa, và một số nghiên cứu, bao gồm cả của chúng tôi, đã phát hiện ra rằng những trẻ em này cũng có các triệu chứng liên quan đến tự kỷ tồi tệ hơn," Rosa Krajmalnik-Brown từ ASU chia sẻ. "Trong nhiều trường hợp, khi bạn có thể điều trị các vấn đề về tiêu hóa đó, hành vi của chúng sẽ được cải thiện."

Liệu pháp có thể giảm các triệu chứng tự kỷ lên tới 45%

Một nghiên cứu chính vào năm 2019 đã xây dựng dựa trên nghiên cứu trước đó từ năm 2017 cho thấy việc đưa vi khuẩn mới thông qua ghép phân ở 18 trẻ tự kỷ mang lại sự cải thiện đáng kể về hành vi. Những cải thiện này được duy trì trong tám tuần. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu tại Đại học Bang Arizona đã tiến hành điều tra thêm các tác dụng lâu dài của phương pháp điều trị, bao gồm việc làm sạch ruột và ghép vi khuẩn phân hàng ngày trong khoảng bảy đến tám tuần. Trước khi điều trị, những trẻ em này đều có sự đa dạng của vi khuẩn đường ruột thấp hơn nhiều so với những người không mắc tự kỷ.

"Trẻ em mắc tự kỷ thiếu các vi khuẩn có lợi quan trọng và có ít lựa chọn hơn trong 'thực đơn' vi khuẩn về các chức năng quan trọng mà vi khuẩn cung cấp cho ruột so với trẻ em phát triển bình thường," Krajmalnik-Brown cho biết.

Hai năm sau khi điều trị, các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng không chỉ lợi ích được duy trì mà chúng còn dường như được cải thiện thêm. Các quan sát của bác sĩ tại mốc tám tuần cho thấy các triệu chứng tâm lý của tự kỷ ở bệnh nhân đã giảm 24%. Nhưng hai năm sau, các triệu chứng đó đã giảm gần một nửa, với người đánh giá chuyên nghiệp tìm thấy mức giảm 45% trong các triệu chứng tự kỷ so với mức cơ bản. Trước nghiên cứu, 83% người tham gia được xếp loại là tự kỷ "nặng". Hai năm sau, chỉ còn 17% được đánh giá là nặng, 39% là nhẹ hoặc trung bình, và đáng kinh ngạc là 44% đã dưới ngưỡng rối loạn phổ tự kỷ nhẹ.

Đội ngũ nghiên cứu từ Đại học Bang Arizona

Các bước tiếp theo là các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn hơn có đối chứng giả dược được thiết kế để xác minh kết quả của họ, với mục tiêu đạt được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho liệu pháp này. Vào đầu năm 2022, Krajmalnik-Brown và các đồng nghiệp đã cấp bằng sáng chế cho một công thức vi khuẩn cụ thể và thành lập một công ty thương mại gọi là Gut-Brain Axis Therapeutics. Liệu pháp này, được đặt tên là Liệu pháp ghép vi sinh vật (MTT), đã trải qua thử nghiệm giai đoạn 2 trên người có đối chứng giả dược trong những năm tiếp theo và dữ liệu ban đầu vô cùng hứa hẹn.

"Nghiên cứu giai đoạn 2 của chúng tôi cho người lớn mắc tự kỷ phát hiện ra rằng nhóm điều trị cải thiện nhiều hơn giả dược về kết quả chính (triệu chứng tự kỷ) và kết quả phụ (hồ sơ phân hàng ngày)," các nhà nghiên cứu giải thích. "Đánh giá các triệu chứng về Ấn tượng Toàn cầu của Cha mẹ cho thấy nhóm điều trị vào cuối phần 2 cải thiện nhiều hơn nhóm giả dược ở phần 1 trên hầu hết các triệu chứng, với sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về tiêu hóa, ngôn ngữ tiếp nhận và trung bình của tất cả các triệu chứng."

Hiện tại, đội ngũ đang tìm kiếm nguồn vốn để tiến qua các thử nghiệm giai đoạn 3 quy mô lớn cần thiết để được FDA phê duyệt cuối cùng.