Montana thông qua SB535: 'Cú hích' quy định được ví như bước ngoặt của ngành công nghệ sinh học Mỹ

Montana vừa thông qua luật SB535, một văn bản được giới phân tích chính sách dược phẩm đánh giá là bước đột phá hiếm hoi trong nhiều thập kỷ. Luật này mở rộng quyền tiếp cận thuốc thử nghiệm cho bệnh nhân, nhưng khác biệt ở chỗ: lần đầu tiên, các công ty tài trợ và phòng khám được phép thu phí cho việc điều trị thử nghiệm ngoài khuôn khổ thử nghiệm lâm sàng.

Alex Tabarrok, giáo sư kinh tế tại Đại học George Mason, đã gọi SB535 là "đổi mới quy định quan trọng nhất trong đời tôi" trong một bài viết trên Marginal Revolution. Ông cho rằng luật này có thể mở ra một "thời kỳ phục hưng công nghệ sinh học" tại Mỹ.

Vấn đề: "Nghĩa địa vô hình" và Định luật Eroom

Để hiểu vì sao SB535 được kỳ vọng đến vậy, cần nhìn vào nghịch lý của ngành dược phẩm. Khi FDA phê duyệt một loại thuốc tồi, các quan chức phải chịu trách nhiệm. Nhưng khi FDA trì hoãn một loại thuốc tốt, số ca tử vong là thống kê — và không ai bị quy trách nhiệm.

Tác giả bài viết trên gọi đây là "nghĩa địa vô hình" — nơi những bệnh nhân lẽ ra được cứu sống lại trở thành những con số vô danh.

Cơ chế khuyến khích này dẫn đến sự thận trọng quá mức. Kết quả là Định luật Eroom (Eroom's Law — đọc ngược của "Moore's Law"): chi phí trung bình để phát triển một loại thuốc được phê duyệt tăng gấp đôi sau mỗi 9 năm, suốt nhiều thập kỷ.

Các nhà sáng lập công nghệ sinh học thường mắc kẹt trong "Thung lũng tử thần" quanh giai đoạn Phase 1. Các khoản tài trợ không còn, còn dòng vốn thương mại chỉ chảy khi có bảo đảm thuốc sẽ vượt qua thử nghiệm tiếp theo. Chỉ khoảng 10% thuốc sau Phase 1 được phê duyệt. Đáng chú ý, theo nghiên cứu của Williams và cộng sự trên PLOS ONE năm 2015, 68% thử nghiệm thất bại không dừng lại vì lý do an toàn hay hiệu quả, mà vì lý do thương mại.

Các chương trình Right to Try và Expanded Access của liên bang — vốn cho phép bệnh nhân tiếp cận thuốc chưa được phê duyệt — đã không giải quyết được gốc rễ vấn đề: chúng không cho phép nhà tài trợ thu phí.

SB535 cho phép điều gì?

Luật Montana cho phép một bác sĩ chỉ định phương pháp điều trị thử nghiệm ngoài thử nghiệm lâm sàng nếu đáp ứng các điều kiện:

• Thuốc đã hoàn thành Phase 1 của FDA dưới một IND (Investigational New Drug) đang hiệu lực
• Một hội đồng đánh giá tư nhân do bang đăng ký (ETRB) phê duyệt đề cương
• Điều trị được thực hiện tại phòng khám có giấy phép của bang
• Mức độ đồng thuận của bệnh nhân vượt tiêu chuẩn liên bang, và các tác dụng phụ phải được báo cáo

Điểm mấu chốt: nhà tài trợ và phòng khám được phép thu phí.

Vì sao lần này khác?

Theo tác giả bài viết (người đã đóng góp ý tưởng cho luật và đang triển khai nó qua công ty riêng), vấn đề nằm ở tỷ lệ rủi ro — lợi nhuận. Right to Try và Expanded Access không cho phép nhà tài trợ thu phí, biến việc điều trị bệnh nhân thành "rủi ro cộng thêm chi phí".

Montana là luật tiểu bang đầu tiên cho phép nhà tài trợ của thuốc giai đoạn IND định giá được rủi ro đó. Hiện nay, việc tuyển bệnh nhân thử nghiệm giống như một hệ thống kiểm soát giá: chi phí mỗi bệnh nhân khoảng 50.000–100.000 USD, với mức trần về số tiền có thể trả cho bệnh nhân (quy định "không được dụ dỗ quá mức") và mức sàn (không lợi nhuận, chỉ thu đủ chi phí trong RTT/EA). Montana gỡ bỏ cả hai giới hạn này.

Tuy nhiên, đây không phải là "thả cửa". Các quyền tự do mới đi kèm giám sát nghiêm ngặt:

• ETRB là phiên bản IRB (Hội đồng Đánh giá Thể chế) của Montana, thực hiện đánh giá an toàn, đồng thuận, báo cáo kết quả bắt buộc
• Không được giữ lại thông tin an toàn với bệnh nhân — đây được gọi là "cơ chế tài trợ sự thật"

Công ty có thể làm gì ngay bây giờ?

Nếu doanh nghiệp có tài sản Phase 1 đang mắc kẹt trong Thung lũng tử thần, luật mở ra lộ trình:

• Điều trị bệnh nhân và thương lượng khoản thanh toán
• Thu thập dữ liệu thực tế để tinh chỉnh thiết kế Phase 2/3
• Không bỏ qua FDA — mục tiêu là giảm chi phí dữ liệu, không phải né tránh cơ quan quản lý

Về tính minh bạch, công ty của tác giả bài viết đã thành lập ETRB đầu tiên, vận hành theo mô hình phí đánh giá (như IRB). Họ công bố công khai chính sách xung đột lợi ích và lý lịch hội đồng, công bố thư quyết định khi có sự đồng ý của bên nộp đơn, và bắt buộc báo cáo kết quả hàng năm. Đặc biệt: không nắm cổ phần trong bên nộp đơn và không thanh toán theo kết quả.

Những phản đối và câu hỏi mở

• Nếu có người bị hại? Hệ thống pháp lý Mỹ vẫn áp dụng, bệnh nhân có quyền khởi kiện như với thử nghiệm lâm sàng thông thường.
• FDA có đóng cửa luật này? Cơ quan này chưa tuyên bố sẽ làm vậy. Trong lịch sử, FDA thường nhắm vào các phòng khám chợ đen hơn là luật tiểu bang. Nhóm ủng hộ đang xin cơ chế "safe harbor" (miễn trừ an toàn), nhưng một số công ty không chờ đợi.
• Nguy cơ thuốc giả, "snake oil"? Các đối tượng xấu muốn hoạt động dưới radar, nhưng cơ chế của Montana khiến điều đó khó khăn hơn.

Ý nghĩa với Việt Nam

Câu chuyện Montana đặt ra câu hỏi đáng suy ngẫm cho các quốc gia đang phát triển, bao gồm Việt Nam: làm sao cân bằng giữa an toàn bệnh nhân và tốc độ tiếp cận thuốc mới?

Việt Nam hiện có khung pháp lý cho thuốc thử nghiệm và các chương trình tiếp cận mở rộng, nhưng mô hình tài chính hóa việc điều trị thử nghiệm như Montana là điều chưa được thảo luận nghiêm túc. Việc thí điểm các cơ chế tương tự — với giám sát độc lập chặt chẽ — có thể giúp bệnh nhân Việt Nam tiếp cận sớm hơn với các liệu pháp tiên tiến, đặc biệt trong ung thư và các bệnh hiếm.

Cuộc tranh luận về SB535 chắc chắn sẽ còn tiếp diễn. Nhưng dù kết quả thế nào, nó đã đặt một dấu mốc: lần đầu tiên, một tiểu bang Mỹ thừa nhận rằng rủi ro cần được định giá, và nếu không định giá được, con đường từ phòng thí nghiệm đến giường bệnh sẽ tiếp tục kéo dài — cùng với những "nghĩa địa vô hình" ngày càng lớn.