Anthropic dùng Claude tăng tốc phát triển thuốc: Bước tiến sớm từ sáu đối tác nghiên cứu

Anthropic vừa công bố báo cáo cập nhật về những kết quả đầu tiên trong nỗ lực ứng dụng trợ lý AI Claude vào quá trình phát triển thuốc. Trong vài tháng qua, nhóm khoa học sự sống của công ty đã hợp tác sâu với sáu tổ chức nghiên cứu dược phẩm, đồng thời tự triển khai một số chương trình khám phá thuốc riêng. Những kết quả sơ bộ cho thấy AI không chỉ giúp thiết kế phân tử mà còn có thể tham gia vào hầu hết các khâu của một quy trình vốn nổi tiếng tốn kém và kéo dài nhiều năm.

Vì sao phát triển thuốc cần AI ở nhiều khâu?

Phát triển một loại thuốc mới không phải là một bài toán đơn lẻ. Quá trình này bao gồm việc xác định mục tiêu sinh học, thiết kế phân tử có đặc tính phù hợp, tối ưu để sản xuất ổn định ở quy mô lớn, soạn hồ sơ pháp lý trình cơ quan quản lý, thiết kế và triển khai thử nghiệm lâm sàng, cùng nhiều công đoạn khác.

Theo Anthropic, các điểm nghẽn phân bố rải rác khắp quy trình chứ không tập trung ở một chỗ. Cách tốt nhất để nhận diện và tháo gỡ chúng là tham gia trực tiếp vào các chương trình phát triển thuốc thực tế, ở nhiều lĩnh vực bệnh khác nhau và nhiều giai đoạn khác nhau.

Chiến lược của công ty là đưa AI tham gia ngày càng sâu vào tất cả các khâu này. Sáu đối tác gồm BigHat Biosciences, Bristol Myers Squibb, Divergence Labs, Enveda, Generate Biomedicines và The Column Group.

Sáu case study đáng chú ý

Generate Biomedicines: tái thiết kế liệu pháp CAR T-cell

Liệu pháp CAR T-cell từ lâu đã có hiệu quả với ung thư máu, nhưng còn hạn chế với khối u rắn. Generate muốn rút ngắn một đoạn trong bản hướng dẫn di truyền của liệu pháp để dành chỗ cho các chỉ dẫn mới.

Sáu nhà khoa học của Generate đã dùng Claude Code để đề xuất thiết kế mới. Một thiết kế ngắn hơn khoảng 70% so với bản chuẩn, và trong thử nghiệm phòng thí nghiệm cho kết quả tốt hơn: tế bào miễn dịch tạo được số thụ thể nhiều gấp khoảng 10 lần, tiêu diệt tế bào khối u hiệu quả hơn và duy trì hoạt động lâu hơn.

Divergence Labs: tạo "hit" cho thuốc dị ứng thực phẩm

Divergence đang phát triển thuốc dị ứng thực phẩm theo cơ chế tách phân tử IgE khỏi tế bào miễn dịch, thay vì chỉ trung hòa IgE trong máu như thuốc thông thường. Cách này đòi hỏi thiết kế chính xác với hai "cánh tay": một bám chặt IgE, một giúp gỡ IgE khỏi tế bào.

Claude đã chuyển mục tiêu của Divergence thành kế hoạch thiết kế chi tiết, rồi gần như tự động tạo ra khoảng 35.000 thiết kế kháng thể trong khoảng một tháng để sàng lọc và thử nghiệm. Kết quả ban đầu tìm được ba thiết kế bám được IgE và 20 thiết kế gỡ được IgE, trong đó ba thiết kế gỡ tốt hơn cả thuốc chuẩn.

BigHat Biosciences: tối ưu "lead"

BigHat kết hợp AI với phòng thí nghiệm tự động để cải thiện các ứng viên thuốc về ba tiêu chí: bám chặt mục tiêu, ổn định qua sản xuất và bảo quản, không bị vón cục. Claude được kết nối với hệ thống dữ liệu phòng thí nghiệm Reccy để đề xuất thay đổi cho từng phân tử.

Trong khoảng 10 tuần, phòng thí nghiệm của BigHat đã tạo và thử nghiệm khoảng 1.010 biến thể. Kết quả tốt nhất bám chặt hơn hơn 10 lần, phiên bản nhắm tế bào ung thư ổn định ở nhiệt độ cao hơn 18°C, và phiên bản thuốc tác dụng lâu bị vón cục chậm hơn hơn 100 lần.

Enveda: giảm tải hồ sơ sản xuất

Tại Enveda, các nhà hóa học sản xuất từng dành tới 75% thời gian cho giấy tờ. Công ty xây dựng hệ thống kết nối toàn bộ tài liệu sản xuất với Claude để AI đánh dấu vấn đề tiềm ẩn.

Trên 1.061 trang tài liệu, Claude phát hiện đủ 11 vấn đề mà người kiểm duyệt đã thấy, và bổ sung thêm bảy vấn đề họ bỏ sót. Thời gian kiểm duyệt thủ công giảm 89%, từ hơn 25 giờ xuống dưới ba giờ. Claude cũng soạn bản nháp đầu tiên cho hai tài liệu pháp lý quan trọng, một trong đó chỉ mất bốn giờ thay vì khoảng ba tháng làm thủ công.

The Column Group: mô hình "công ty do AI vận hành"

Nhà đầu tư mạo hiểm trong lĩnh vực công nghệ sinh học thường chuộng những ý tưởng an toàn, đã được kiểm chứng. TCG đang thành lập Pleiades, một công ty mới dùng Claude để vận hành nhiều chương trình phát triển thuốc phức tạp hơn mức một nhóm nhỏ thường đảm nhận.

Nếu mô hình này thành công, nó có thể được nhân rộng trong ngành và hướng dòng vốn đầu tư vào những bài toán y học khó hơn.

Bristol Myers Squibb: lập kế hoạch thử nghiệm lâm sàng

BMS dùng Claude để đánh giá kế hoạch thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu và ước tính khả năng thành công. Đại diện BMS cho biết từ một câu lệnh duy nhất, Claude tạo ra phân tích ban đầu vững chắc, việc mà nếu làm thủ công sẽ mất nhiều ngày, đồng thời vẫn đảm bảo bảo mật dữ liệu nhạy cảm.

Anthropic tự triển khai chương trình nghiên cứu

Ngoài các đối tác, Anthropic đã mua lại Mithril Medicine, công ty một người đang phát triển phương pháp điều trị hai dạng loạn dưỡng cơ hiếm gặp. Người sáng lập Cody Tranbarger dùng Claude để tổ chức hợp đồng, hậu cần và thí nghiệm với 11 phòng thí nghiệm bên ngoài.

Nhờ vậy, Mithril đưa một ứng viên thuốc từ ý tưởng đến kết quả hứa hẹn trên chuột trong chưa đầy 18 tháng. Nếu các ứng viên tiếp tục đứng vững, Anthropic kỳ vọng có thể sẵn sàng thử nghiệm lâm sàng trên người sớm nhất vào cuối năm 2028.

Vẫn còn ở giai đoạn tiền lâm sàng

Cần lưu ý rằng toàn bộ nghiên cứu này vẫn ở giai đoạn đầu và phần lớn là tiền lâm sàng, tức chưa thử nghiệm trên người. Anthropic cho biết sẽ tiếp tục mở rộng vai trò của Claude sang thử nghiệm lâm sàng khi các chương trình tiến xa hơn.

Công ty cũng triển khai Claude Science — môi trường làm việc AI cho nhà nghiên cứu — cấp tín dụng Claude cho các nhà khoa học sự sống, và lập Chương trình Xác minh Khoa học Sự sống cho phép tổ chức tin cậy dùng mô hình mạnh nhất với cơ chế bảo vệ linh hoạt hơn. Đây là hướng đi đáng theo dõi với cộng đồng nghiên cứu dược phẩm, kể cả tại Việt Nam, nơi các nhóm nghiên cứu y sinh đang tìm cách tận dụng AI để rút ngắn thời gian thử nghiệm và giảm chi phí.

Điểm mấu chốt không phải là AI thay thế nhà khoa học, mà là AI giúp họ thử nhiều giả thuyết hơn, nhanh hơn, và với chi phí thấp hơn đáng kể.