Vắc-xin mRNA cá nhân hóa giảm hơn 40% nguy cơ tái phát ung thư hắc tố

Ung thư hắc tố (melanoma) là một trong những dạng ung thư da nguy hiểm nhất, nhưng một loại vắc-xin thử nghiệm mới đang mở ra hy vọng đáng kể cho bệnh nhân. Hai hãng dược phẩm Merck và Moderna vừa công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của một loại vắc-xin mRNA cá nhân hóa. Khi kết hợp với liệu pháp miễn dịch, vắc-xin này giúp giảm 42% nguy cơ tái phát bệnh hoặc tử vong so với việc chỉ dùng thuốc miễn dịch đơn thuần.

Kết quả từ thử nghiệm INTerpath-001

Thử nghiệm mang tên INTerpath-001 quy tụ 1.137 bệnh nhân ung thư hắc tố có nguy cơ cao, những người đã trải qua phẫu thuật loại bỏ hoàn toàn khối u. Các bệnh nhân được chia thành hai nhóm: nhóm thứ nhất chỉ dùng Pembrolizumab — loại thuốc giúp hệ miễn dịch nhận diện và tấn công tế bào ung thư — trong khi nhóm thứ hai được điều trị bằng thuốc này kết hợp với vắc-xin mRNA có tên Intismeran Autogene.

Sau thời gian theo dõi trung bình 24,6 tháng, các nhà nghiên cứu xác định rằng việc bổ sung vắc-xin đã giảm 42% nguy cơ tái phát ung thư hoặc tử vong so với chỉ dùng Pembrolizumab. Kết quả cũng cho thấy phương pháp điều trị thử nghiệm giảm 38% nguy cơ bệnh lan sang các bộ phận khác của cơ thể. Khi kết thúc giai đoạn theo dõi, 82,2% bệnh nhân dùng cả hai phương pháp vẫn không tái phát bệnh, so với 70% ở nhóm chỉ dùng Pembrolizumab.

"Kết quả của nghiên cứu INTerpath-001 đại diện cho một bước đột phá lớn trong điều trị ung thư hắc tố, đặc biệt là trong việc phát triển y học cá nhân hóa. Lần đầu tiên, một thử nghiệm giai đoạn 3 đã chứng minh rằng một loại vắc-xin trị liệu cá nhân hóa, được thiết kế dựa trên đặc điểm phân tử của khối u ở từng bệnh nhân, có thể cải thiện đáng kể kết quả của liệu pháp miễn dịch thông thường."

Đó là nhận định của Eva Muñoz Couselo, người đứng đầu nhóm nghiên cứu ung thư hắc tố tại Viện Ung thư Vall d'Hebron ở Barcelona, người không tham gia vào nghiên cứu này.

Cơ chế hoạt động của vắc-xin cá nhân hóa

Theo giải thích từ các hãng dược, vắc-xin được phát triển từ mẫu khối u lấy từ chính mỗi bệnh nhân. Mẫu này được dùng để xác định các đột biến đặc thù tạo ra những protein riêng biệt mà hệ miễn dịch có thể học cách nhận diện để tấn công tế bào ung thư. Các nhà khoa học chọn ra tối đa ba dấu hiệu phân tử cho mỗi bệnh nhân.

Trong quá trình thử nghiệm, một số người tham gia gặp phải các tác dụng phụ nhẹ như sốt, mệt mỏi và đau tại vị trí tiêm. Những tác dụng phụ này cũng từng xuất hiện trong các thử nghiệm trước đó, và kết quả giai đoạn 3 cho thấy mức độ an toàn tương tự khi vắc-xin được dùng kết hợp với Pembrolizumab.

"Những kết quả này củng cố niềm tin của chúng tôi rằng mRNA có tiềm năng thay đổi tận gốc cách chúng ta điều trị ung thư."

Stéphane Bancel, Giám đốc điều hành của Moderna, phát biểu như vậy trong một tuyên bố.

Triển vọng và thách thức phía trước

Các hãng dược nhấn mạnh rằng vắc-xin này không nhằm mục đích phòng ngừa ung thư hắc tố mà là để giảm nguy cơ tái phát và tử vong sau khi bệnh nhân đã được điều trị trước đó. Họ cũng lưu ý rằng liệu pháp vẫn đang trong quá trình nghiên cứu để xác nhận hiệu quả và cần được cơ quan quản lý y tế phê duyệt trước khi sử dụng rộng rãi.

Hầu hết người được chẩn đoán ung thư hắc tố đều có cơ hội sống sót cao, đặc biệt nếu phát hiện sớm. Tuy nhiên, đây là một trong những loại ung thư phổ biến nhất và gây tử vong cho hơn 50.000 người trên toàn cầu mỗi năm. Về lý thuyết, những loại vắc-xin tương tự có thể được phát triển cho các loại khối u khác trong tương lai. Đầu năm nay, một thử nghiệm khác đã chứng minh vắc-xin mRNA cá nhân hóa có thể cải thiện đáng kể khả năng sống sót ở bệnh nhân ung thư tuyến tụy — một trong những dạng khối u nguy hiểm nhất.

"Đây là bước đột phá lớn, bởi về mặt khái niệm, nó sẽ cho phép điều trị không chỉ ung thư hắc tố mà còn các khối u khác mà ở đó hệ miễn dịch có thể được tái kích hoạt."

Marisol Soengas, nhà nghiên cứu ung thư hắc tố hàng đầu tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Quốc gia Tây Ban Nha, chia sẻ với SMC Spain.

Tuy nhiên, điều đó không có nghĩa là thuốc chữa khỏi ung thư đã ở ngay trước mắt. Theo Soengas, thách thức lớn nhất là đảm bảo việc cá nhân hóa này có thể mở rộng quy mô cho số lượng lớn bệnh nhân và chi phí phải chăng đối với các hệ thống y tế.

"Đây là vấn đề phức tạp về mặt hậu cần. Đây đúng nghĩa là một loại vắc-xin may đo riêng."

Ý nghĩa đối với lĩnh vực công nghệ sinh học

Sự kết hợp giữa trí tuệ nhân tạo và công nghệ mRNA đang dần định hình lại ngành y sinh. Việc phân tích dữ liệu gene của từng khối u để chọn ra các dấu hiệu phân tử phù hợp đòi hỏi năng lực tính toán và thuật toán học máy mạnh mẽ — những công nghệ mà các công ty như Moderna đang đầu tư mạnh. Với xu hướng này,Việt Nam cũng có thể tận dụng cơ hội trong nghiên cứu y sinh và ứng dụng AI vào phân tích dữ liệu y tế, dù cơ sở hạ tầng và nguồn nhân lực chuyên sâu vẫn còn là bài toán dài hạn.